纽欧申医药，一家专注中枢神经系统疾病创新药物研发的生物技术公司，宣布与马萨诸塞大学医学院就开展为期三年的与肌萎缩侧索硬化症 (ALS)的基因治疗研究达成合作协议。该项目将由麻省大学医学院教授兼红瑞基因治疗中心主任高光坪博士指导，麻省大学医学院副教授谢军博士担任该项目的首席研究员。

高教授是国际公认的基因治疗专家，在腺相关病毒 (AAV) 血清型新家族的发现和表征方面做出了巨大的贡献，推动了基因治疗领域发展，并产生了很多针对罕见病的治疗方法。

“我们非常高兴与高教授实验室达成这项研究协议，高教授实验室在AAV研究中处于世界领先地位。”纽欧申医药创始人兼首席执行官申华琼博士说，“ALS是常见的运动神经元疾病，目前尚无有效的治疗方案，从发病到死亡的平均生存期为两到四年，目前FDA批准的6种药物带来的获益有限。我们期待与高教授、谢教授及其团队共同进行创新研究，以期产生新的更有效的治疗方法。此外，纽欧申医药在波士顿的基因治疗研发团队已具雏形，颇具规模的实验室经过精心筹备即将开始运营，我们将平行开展内部研究项目，以期研发更多针对神经退行性疾病的基因疗法。“在这项合作中，我们和纽欧申一起聚焦研究治疗ALS疾病，这是探索基因治疗在神经退行性疾病中应用的一个切入点。纽欧申团队在开发精神神经系统疾病药物方面的经验对于实现这一目标至关重要。”高光坪教授评论说，“我们期待在这一领域有更加深入的合作。”

关于纽欧申医药

纽欧申医药是一家聚焦中枢神经系统创新药开发的生物技术公司，拥有基于AAV的基因治疗和小分子药物治疗的创新驱动引擎。纽欧申由世界一流水平的专业团队创立，并拥有一支由成就卓著的行业领袖组成的科学委员会，公司在中国上海和美国波士顿均设有研发中心。

关于高光坪教授实验室

高教授实验室专注于重组腺相关病毒（rAAV）衣壳的开发和基因组设计，为转化研究奠定基础，例如开发针对具有或不具有原发性遗传原因的不同疾病的治疗方法。