中国上海和美国马萨诸塞州列克星敦 - 2024年4月18日 - 纽欧申医药（“公司”）是一家临床阶段的国际化生物技术公司，采用小分子发现和AAV基因治疗双平台，开发针对中枢神经系统疾病的创新疗法。公司今天宣布，将于5月7日至11日在美国马里兰州巴尔的摩举行的2024年美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上展示4项创新研究成果。其中，公司与麻省大学医学院联合开发的肌萎缩侧索硬化症 (“ALS”) 项目将以口头学术报告形式公布最新临床前数据，另外3项AAV衣壳改造工程和ALS基因治疗方面的自主研究成果将以海报形式展示。

基因治疗是公司自成立以来就重点布局的领域之一。公司已快速打造起拥有自主知识产权的创新AAV衣壳发现平台NeuGem^TM，构建了靶向中枢神经系统的新型AAV衣壳变体文库，以筛选和验证最优神经系统靶向性的衣壳变体。同时，公司以遗传性ALS为切入点，通过自主研发和学术合作并举，驱动基因治疗产品的开发，并计划将研发范围拓展到更广泛的神经退行性疾病种类， 例如阿兹海默病，帕金森病等。公司与麻省大学医学院联合开发的ALS基因治疗新型载体显著延长ALS动物模型的生存期，初步结果已在去年的欧洲基因与细胞治疗学会 (ESGCT) 年会上进行报道，将在本届ASGCT年会上继续发布该项目的最新研究进展。

公司创始人兼首席执行官申华琼博士对公司在基因治疗领域的良好发展态势给与了高度评价。她说道：“作为纽欧申医药在ASGCT的首次亮相，公司的4项研究成果充分展示了我们在基因治疗领域丰富的技术经验和强大的创新能力。我们的AAV衣壳开发平台不断取得技术突破，与麻省大学医学院的顶尖专家们在ALS疾病领域的合作持续获得积极的进展，自主研发的ALS项目也稳步推进。我希望我们的新型递送平台能更好地助力CNS药物开发，让治疗产品早日问世，以造福于广大神经退行性疾病患者。”

口头报告与海报展示的具体信息如下：

口头报告：

报告标题： Optimized Artificial miRNAs Delivered by rAAV9 Dramatically Improve Survival, Respiratory and Motor Functions of SOD1(G93A)-ALS Mice (AAV9递送优化的人工微RNA显著改善SOD1-G93A ALS模型小鼠的生存期，呼吸以及运动功能)

报告作者： 万芳博士，麻省大学医学院基因治疗中心博士后研究员

日期和时间： 5/10/2024 3:45PM-4PM

摘要编号： 303

专场名称： Neurologic Diseases IV

报告地点： Room 307-308

海报展示：

海报标题 (一)： Discovering rationally-engineered AAV5-derived capsid variants for superior CNS tropism and peripheral tissue de-targeting in non-human primate via systemic administration (理性设计文库通过系统给药在非人灵长类动物中筛选出多个极高中枢神经系统靶向性和低外周组织靶向性的AAV5衍生衣壳变体)

报告作者： 朱莎博士，纽欧申医药基因治疗副总监

日期和时间： 5/8/2024 12PM

海报编号： LBA-20

专场名称： Wednesday Posters: Late-Breaking Abstracts

展示地点： Exhibit Hall

海报标题 (二)： Directed Evolution of Rationally-Engineered AAV Capsid Variants with Enhanced Central Nervous System (CNS) Tropism Following Systematic Administration (通过理性设计的AAV衣壳变体文库和定向进化筛选系统给药后显著增强中枢神经系统靶向性的新型衣壳变体)

报告作者： 王红星博士，纽欧申医药AAV衣壳发现高级总监

日期和时间： 5/9/2024 12PM

海报编号： 986

专场名称： Thursday Posters: AAV Vectors - Capsid Engineering

展示地点： Exhibit Hall

海报标题 (三)： Identification of Artificial microRNAs Targeting C9orf72 Sense and Antisense Transcripts for ALS treatment (靶向ALS致病基因C9orf72的正义和反义转录本的人工微RNA的筛选)

报告作者： Gabriela C. Toro博士，纽欧申医药基因治疗高级研究员

日期和时间： 5/10/2024 12PM

海报编号： 1593

专场名称： Friday Posters: Neurologic Diseases

展示地点： Exhibit Hall

关于纽欧申医药

纽欧申医药是一家临床阶段的国际化生物技术公司，采用小分子发现和基于AAV的基因治疗的双平台策略，专注于神经和精神疾病的创新药物和疗法的研发。纽欧申医药在中国上海和美国波士顿均设有研发中心，拥有一支在神经和精神疾病领域世界一流的新药研发团队，且有学术界和工业界资深领袖加盟董事会和科学顾问委员会。到目前为止，公司已建立了丰富的具有全球领先或最佳潜力的CNS管线，核心项目已进入临床开发。