中国上海和美国马萨诸塞州列克星敦 - 2024年4月30日 - 纽欧申医药（“公司”）是一家临床阶段的国际化生物技术公司，采用小分子发现和AAV基因治疗双平台，开发针对中枢神经系统疾病的创新疗法。公司今天宣布，其用于治疗精神分裂症等新型选择性毒蕈碱型乙酰胆碱M4受体正向变构调节剂 (M4 PAM) NS-136于澳大利亚正式启动I期临床试验，并已完成首例受试者给药。

对M4受体进行正向调节是治疗精神分裂症的新作用机制, 尤其是对阴性症状和认知功能损伤的改善被认为是精神分裂症治疗跨时代的进步，受到广泛的关注。此外，该靶点还显示在治疗阿兹海默病或帕金森氏病伴随的精神症状有很大的潜力。公司自有的小分子药物研发平台上研发出的新型高选择性M4 PAM NS-136在临床前各项研究中表现出良好的体外活性，在疾病动物模型上对阳性症状和阴性症状都展现出良好的治疗效果，成药性也具有差异化优势，很有希望成为同类最优 (best-in-class) 药物。

NS-136的I期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估此候选药物在健康受试者中的安全性和耐受性，支持后续在精神分裂症等病人上的进一步临床研究。在澳大利亚开展这项健康人临床试验的同时，公司也已经向中国国家药品监督管理局 (NMPA) 提交了IND申请。

NS-136的I期临床试验启动是公司的重要里程碑，标志着公司核心研发项目已进入实质性临床开发阶段。公司创始人兼首席执行官申华琼博士说道：“M4 PAM NS-136是我们具有自主知识产权的全球领先的治疗精神病以及多种有认知或情绪障碍的疾病的候选药。澳洲临床试验的快速启动和推进是公司药物研发实力和临床开发经验的体现。我们将依靠创新的临床开发策略，加速NS-136的全球开发进度，早日使病人受惠。”

公司联合创始人兼小分子研发负责人吴凌云博士表示：“NS-136 是我们研发团队运用深厚的CNS专业知识并在AI助力下自主开发出的小分子候选药物。该化合物在各项临床前评估中表现出了优异的药效和安全性，显著优于竞争对手，充分展示了团队的CNS创新研发实力和高效的执行力。”

精神分裂症是一种严重的精神障碍。现有药物对幻觉、妄想等阳性症状有较好疗效，但还没有有效的药物能治疗阴性症状及保护认知功能，比如社交障碍、情感淡漠以及认知功能损伤等。同时，现有药物所具有的明显副作用大幅度限制了它们的临床应用。

关于纽欧申医药

纽欧申医药是一家临床阶段的国际化生物技术公司，采用小分子发现和基于AAV的基因治疗的双平台策略，专注于神经和精神疾病的创新药物和疗法的研发。纽欧申医药在中国上海和美国波士顿均设有研发中心，拥有一支在神经和精神疾病领域世界一流的新药研发团队，且有学术界和工业界资深领袖加盟董事会和科学顾问委员会。到目前为止，公司已建立了丰富的具有全球领先或最佳潜力的CNS管线，核心项目已进入临床开发。